Mafalda tem 4 anos e uma condição rara e devastadora: Síndrome CTNNB1. Esta doença genética compromete profundamente o seu desenvolvimento, a comunicação e a autonomia.
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A menina foi recentemente selecionada para participar no ensaio clínico GAIN-CTNNB1, um estudo experimental de terapia génica para tratar a Síndrome CTNNB1, uma condição rara que afeta o desenvolvimento, a comunicação e a autonomia.
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A terapia, administrada diretamente no cérebro, é um tratamento inovador, mas experimental, com riscos e sem garantias de sucesso. Mafalda foi uma das quatro crianças escolhidas globalmente, sendo a primeira criança portuguesa a receber esta oportunidade.
O tratamento será realizado na Eslovénia, e os custos médicos, estimados em 160.000€, além das despesas com estadia e logística, são elevados. Para suportar as despesas, a família de Mafalda lançou uma campanha de angariação de fundos.
O valor será usado para cobrir os custos do tratamento e da estadia durante os meses em que a menina terá de permanecer fora do país.
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